PRO RETINA Deutschland e.V. hat heute folgende Information herausgegeben, die für LCA-Patiente mit Restsehvermögen interessant ist:
25 klinische Studien zur Gentherapie bei Augenkrankheiten In etwa 25 klinischen Studien werden aktuell gentherapeutische Methoden zurBehandlung von Augenkrankheiten getestet. Das Auge eignet sich besonders gut,
um diese Methoden zu testen. Denn zum einen sind einige verberbbare
Netzhautkrankheiten bekannt, bei denen nur eines oder nur wenige defekte Gene
für die Erblindung verantwortlich sind, zum Beispiel die Lebersche
Kongenitale Amaurose, von der in Deutschland nach Angaben der
Patientenorganisation PRO RETINA Deutschland e. V. schätzungsweise 2000
Menschen betroffen sind. Zum anderen sind Augen – anders als andere Organe –
vom Rest des Körpers recht gut abgeschlossen. So ist es wenig
wahrscheinlich, dass Mittel, die ins Auge gegeben werden, auch in andere
Regionen des Körpers eindringen. Schließlich kann man in Studien, bei denen
nur ein Auge behandelt wird, das zweite, unbehandelte Auge für
Kontrolluntersuchungen nutzen. Netzhautzellen mit Kopien des gesunden Gens „transduzieren“ Ein gentherapeutisches Behandlungsprinzip besteht darin, dass bei Vorliegen
eines Gendefektes Kopien des gesunden Gens in die betroffenen Zellen
eingeführt werden, das ist die korrektive Gentherapie. Als Transportmittel
dienen so genannte Vektoren. Dafür werden in den meisten Fällen Viren
modifiziert. Die meisten Erfahrungen hat man bisher mit dem adenoassoziierten
Virus, mit dem sich Netzhautzellen sehr wirksam „transduzieren“ lassen. Bei
einigen Patienten mit angeborener Leberscher Amaurose ist die Einschleusung
gesunder Kopien des Gens RPE 65 bereits gelungen, ihre Sehfunktion wurde
wieder besser. Diese Behandlungsmöglichkeit scheint vor allem für junge
Patienten vielversprechend, bei denen besonders gute Behandlungserfolge
möglich sind. Allerdings sind von den Krankheiten, die mit einer solchen
Gentherapie behandelt werden können, vergleichsweise wenige Menschen
betroffen. Für sie kann diese Form der Gentherapie – die noch nicht
allgemein zugelassen ist – in der Zukunft ein Segen sein. Für häufigere
Augenkrankheiten wie das Glaukom (Grüner Star) oder die Altersabhängige
Makuladegeneration (AMD), an deren Krankheitsprozess viele verschiedene Gene
und weitere Risikofaktoren beteiligt sind, bietet die korrektive Gentherapie
jedoch keinen Lösungsansatz.
Entnommen aus dieser Newsletterausgabe der Pro Retina News
